Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., firma biofarmaceutyczna na etapie klinicznym, koncentruje się na identyfikacji, nabywaniu, opracowywaniu i komercjalizacji różnych produktów do leczenia rzadkich i bardzo rzadkich chorób genetycznych w Stanach Zjednoczonych. Firma opracowuje różne potencjalne produkty biologiczne, w tym KRN23, ludzkie przeciwciało monoklonalne, które w badaniu III fazy dla dorosłych wiąże i zmniejsza aktywność biologiczną czynnika wzrostu fibroblastów 23 w celu zwiększenia nienormalnie niskiego poziomu fosforanów u pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X, jak również jak w przypadku leczenia osteomalacji wywołanej przez nowotwór. Jej kandydaci na produkty biologiczne obejmują również rekombinowaną ludzką beta-glukuronidazę (rhGUS), enzymatyczną terapię zastępczą, która zakończyła badanie kliniczne III fazy dotyczące leczenia mukopolisacharydozy 7; i rekombinowane ludzkie białko ochronne katepsyna-A (rhPPCA), enzymatyczna terapia zastępcza, która jest w fazie przedklinicznej rozwoju w przypadku galaktosialidozy. Firma opracowuje również szereg kandydatów na produkty drobnocząsteczkowe, takie jak UX007, terapia zastępująca substrat, która jest w badaniu II fazy dla pacjentów z zaburzeniami utleniania kwasów tłuszczowych, a także dla pacjentów z zespołem niedoboru transportera glukozy typu 1; oraz kwas aceneuramowy o przedłużonym uwalnianiu (Ace-ER), doustny preparat kwasu sialowego, który jest w fazie III badania przedłużonego w leczeniu miopatii GNE. Posiada umowy o współpracy i licencje z Arcturus Therapeutics, Inc .; Takeda Pharmaceutical Company Limited; Kyowa Hakko Kirin Co. Ltd .; Uniwersytet Saint Louis; Baylor Research Institute; Nobelpharma Co., Ltd .; Alcami Corporation; HIBM Research Group; i Szpital Badawczy dla Dzieci St. Jude. Firma została założona w 2010 roku i ma siedzibę w Novato w Kalifornii. Dlaczego warto kupić akcje Ultragenyx Pharmaceutical Inc? Cena akcji Ultragenyx Pharmaceutical Inc jest widoczna w aplikacji TMS Brokers - pokazuje notowania akcji Ultragenyx Pharmaceutical Inc na żywo i umożliwia kupno i sprzedaż akcji Ultragenyx Pharmaceutical Inc.